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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
久违的返乡：“都在庆祝团聚的不易”******
中新网北京1月17日电(记者 袁秀月)2023年春节来得尤其早，进入1月份，在外的游子便陆陆续续踏上返乡的归途。
这是疫情防控进入新阶段后的首个春节。官方预计，今年春运期间客流总量约为20.95亿人次，将比去年同期增长99.5%，恢复到2019年同期的70.3%。
在这个春节，很多家庭实现了久违的团圆，人们带着期许迎接农历新年。
北京西站，返乡乘客带着行李踏上回家路。袁秀月 摄“庆祝团聚的不易”
2023年春运第9日，作为北京客运量最大的火车站，北京西站迎来客流量攀升的一天。这天，全国铁路、公路、水路、民航共发送旅客4114.1万人次。
53岁的李霞是这4114.1万分之一，她的目的地是四川宜宾。李霞在北京从事餐饮行业二十余年，对以前的她来说，过年回不回家都一样。“因为假期短，光路上都要两天两夜，花钱不说，来回跑还晕车难受。”
年轻时她在外打工，两三年不回家过年是常事。父母也体谅，总是劝她别回了。前两年因为疫情，春节她都待在北京。然而前段时间，当李霞再次跟母亲说不回家时，母亲却有点不高兴。
“她心里有点不舒服，她年纪大了，身体也不好，现在就盼着我回家，后来我说回家她才又高兴了。”李霞说，今年她身边在外打工的人基本都回家过年了，这次回去她要待个十几天，多陪陪母亲。
北京西站候车大厅。袁秀月 摄60岁的陈立强最牵挂的是孩子，他在北京做了二十多年的室内装修，往年他都正常回老家漯河过年，然而在外工作的孩子都不回来，家里人从来没凑齐过。今年一家人终于能一起过节，他特别高兴，还说今年过年会更隆重一些。
早早回家过年的陈萌能明显感觉到，今年的年味儿更浓了。“因为都是好几年没回家，所以赶集买东西的人特别多，都是在庆祝团聚的不易，我家也比两年前过年多准备了些年货。”
疫情期间，31岁的陈萌迎来身份的重要转变，成为了妈妈。孩子出生以来，一家人都没回家过年。今年春节，她和丈夫早早选择自驾从北京回许昌老家。这几天，老人特别开心，孩子也到处跑着玩。
游客在兔子形状的“许愿卡”上写下心愿为新年祈福。 汤彦俊 摄“最想念家乡的一碗米线”
对于中国人来说，春节是一年中最隆重的节日，忙碌了一年的人们停下来休息，感受久违的团聚带来的喜悦，抚慰心中淡淡的乡愁。
来自云南玉溪的罗鹏，来北京已有六七年。他和哥嫂在北京开了一家手工店，前两年他们都没回家过年，今年哥嫂仍待在北京看店，罗鹏一人坐上了回家的高铁。
罗鹏说，他们老家过年有很多民俗活动，比如舞龙舞狮、踩高跷等，过年还要拜年、守岁、吃宵夜，非常热闹。但让他最想念的，还是家乡的一碗米线，在别的地方吃不到那个味道。
进入而立之年后，父母一直操心罗鹏的人生大事，往年因为没回家过年躲过了催婚，他调侃，今年算是躲不过去了。
北京西站，返乡乘客带着行李踏上回家路。袁秀月 摄陈立强今年回家也有两件大事，一是看看6个月大的小孙子，回家前他特地在网上给孙子买了小汽车。二是小儿子今年过年要定亲，他得在家里好好张罗。
他们老家的习俗是，当年定亲当年结婚，如果过年时定亲，年底结婚最好不过。现在老家办婚礼已没有限制，他想尽快把小儿子的婚事给定下来。
对陈萌而言，这个春节没有特别的事要做，因为回家比较早，年货也是在家里置办的。她打算多回几趟娘家，多陪陪父母，珍惜跟家里人在一起的时间。如果有机会的话，一家人在老家拍个全家福。
北京南站候车大厅。袁秀月 摄新的期许
三年间，新冠疫情反复延宕，让很多人认识到身体健康的重要性。在记者的采访中，多位受访者都表示，今年最大的好消息是“一家人都‘阳康’了”、“家里平平安安”、“家里老人身体健康”。
“疫情三年，几多欢喜几多愁，每个家庭情况不一样。这三年间，我们家总体来说还算不错，家人都平平安安的，我已经挺高兴了。”陈立强说，干他们这一行的容易出意外，所以挣多少钱都没有平安健康地活着重要。
李霞关心的还有她的工作，她透露，这几年，疫情对餐饮行业冲击比较大，“老板没有生意，员工就没有工资，钱有点不好赚”。随着疫情防控政策调整，餐饮业复苏回暖，他们的工作也渐有起色。
同时，罗鹏的手工店生意也慢慢好起来，来店里的顾客明显多了，他希望明年的生意越来越好，最好能在北京开一家分店。
农历腊月二十四，春节前的最后一个周日假期，上海的商场、街头处处洋溢着红红火火的喜庆氛围，吸引了不少民众前来感受年味。 中新社记者 汤彦俊 摄2022年，张跃考上北京某大学金融专业的研究生。研究生阶段需要外出实习增加实践经验，但受疫情影响，实习机会减少。他希望，未来在实习就业方面能有一个比较好的结果。
记者注意到，在17日的国新办发布会上，国家统计局表示，随着经济的好转，就业需求的扩大，岗位会相应增加，2023年我国就业形势有望总体改善。
此外，有关负责人表示，随着疫情防控转入新阶段，各项政策不断落实落细，生产生活秩序有望加快恢复，经济增长内生动力将不断积聚增强。
新年新气象，春节将至，过个好年、来年讨个好兆头，这也成为人们共同的期许。(应受访者要求，文中人名为化名)(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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