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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
时不我待！各地“一号文件”奏响春天奋进曲******
中新网2月3日电 (中新财经记者 左宇坤)新春开年，“全力拼经济”成为各地共识，开局起势的冲锋号已然吹响。
新一年工作如何做？各地的新春“一号文件”可谓是对全年重点工作提纲挈领的部署。近来，诸多省份已印发“一号文件”，对新一年的经济工作明确发力点、叩响发令枪。
春节期间，杭州西溪湿地游客络绎不绝。 西溪湿地 供图力促消费
消费是稳定经济发展的“压舱石”。春节假期，供需两旺的消费市场喜迎“开门红”，为消费信心的稳步回升与经济活力的持续迸发开了好头。
趁热打铁，消费在多个省份的“一号文件”中被列为全年重点任务。
2022年GDP迈上12万亿新台阶的江苏省，在《关于推动经济运行率先整体好转的若干政策措施》中提出涉12个方面共42条政策措施，旨在提振发展信心，推动经济运行率先好转。
着力恢复和提振消费，对于江苏推动经济运行率先整体好转意义重大。江苏省商务厅副厅长周晓阳介绍，江苏将从供需两端协同发力，供给端重点是加快建设现代商贸流通体系，促进供需良性互动；需求端重点是提升消费促进活动的带动效应，持续释放消费潜力。
基于此，江苏明确着力恢复和提振消费，除了大力促进文旅企业恢复发展、创新发展，还重点提出组织开展新能源汽车推广应用、绿色智能家电下乡等促消费活动，以及延续实施新能源汽车免征车辆购置税政策。
同样给新能源汽车市场吃下“定心丸”的还有上海。《上海市提信心扩需求稳增长促发展行动方案》共推出十项行动32条政策措施。其中提出，对个人消费者今年6月底前置换购买纯电动汽车的给予每辆车1万元财政补贴，对消费者购买绿色智能家电给予支付额10%、最高1000元一次性补贴。
同时，上海还将通过购物节、文化节、艺术季、会展行业等消费场景多管齐下，全面恢复和提振消费。
东北经济第一省辽宁同样重视对消费场景的打造，在《辽宁省进一步稳经济若干政策举措》中，提出着力打造消费新场景、加大对县域商业和重点商贸流通市场主体支持力度等多项措施，多元化的消费补贴、丰富多彩的促消费活动也已提上日程。
图为深圳市高质量发展大会暨2023年首批重大项目开工仪式现场。 何龙 摄力扩投资
“从近年稳增长工作实践看，扩大有效投资始终在其中发挥着关键作用。”上海市发展改革委副主任阮青表示，2023年上海将继续把扩大有效投资作为提信心、扩需求、稳增长、促发展的重要举措，作为优化供给结构的重要手段。
在扩大有效投资方面，上海将开展全球招商引资活动，举办“潮涌浦江”系列投资推介活动、上海全球投资促进大会和上海城市推介大会，组织专业化招商团队赴海外精准开展专题招商推介活动。
辽宁提出加大引进外资支持力度。对新设5000万美元以上、增资3000万美元以上的优质外商投资项目，按实际到位外资额不高于2%的比例给予奖励，最高奖励金额1000万元人民币。
江苏的“一号文件”则指出，要加大对省级及以上重大项目建设推进力度，可由地方政府根据职责权限作出承诺，制定并试行用地承诺制，在地方政府承诺兑现排污总量指标来源、区域环境质量改善的前提下，可实施项目环评承诺制审批。
图为郑州某商品房销售中心展示的楼房沙盘。(资料图) 韩章云 摄力稳楼市
“房地产仍是中国国民经济的支柱产业。”岁末年初，这一论断多次在重要场合被提及，引起市场极大振奋。各地也把提振住房消费纳入到新一年经济发展框架之中。
江苏从个税、公积金、动迁安置、价格备案等角度落实了购房需求提振的支持，将2022年的房地产政策持续向下渗透落地。“调整优化限制性政策和土地出让政策”等表述也让人期待接下来的更多政策的推出。
辽宁则鼓励二手房交易和新建商品房销售享受同等补贴支持政策，且提出了二手房“带押过户”等具体措施。
上海除了明确支持合理住房消费、满足房企融资需求外，还提出了启动10个城中村改造项目。
“从2022年下半年开始，国家对于房地产的基调有所调整，稳增长、促内需的权重上升了，可以说政策扶持的力度超出预期。”广东省城规院住房政策研究中心首席研究员李宇嘉认为，基于此，各地借着政策红利的东风，既可促进房地产平稳健康发展，也有利于实现经济发展目标。
2月1日，市民游客经过北京市中轴线上的鼓楼的南侧过街人行横道。 中新社记者 侯宇 摄力保民生
北京和河北则将“一号文件”聚焦到民生。北京市发布的《北京市2023年办好重要民生实事项目分工方案》，涉及重要民生实事项目共33项，包括优化基本公共服务、改善群众居住条件等八个方面。
其中提出的今年将新增中小学学位2万个、优化90条信号灯绿波带、建设100公里森林步道等内容引发关注。
河北省政府办公厅日前印发的《河北省2023年民生工程实施方案》明确，今年在全省继续实施民生工程，包括改造城镇老旧小区1816个，建设改造农村公路7000公里，其中“对接路”330公里等。
梳理发现，不少地方的“一号文件”也深刻体现了当地的“重要特色”。
例如，作为畜牧大省，吉林省人民政府办公厅发布2023年1号文件——《支持生猪、家禽产业高质量发展的若干政策措施》，指出生猪和家禽产业是吉林省畜牧业的重要支柱产业，猪肉和禽蛋是居民“菜篮子”的重要消费品。文件就鼓励和支持生猪、家禽产业提出多项具体措施。
能源大省山西则发布《山西省人民政府关于做好2023年安全生产工作的通知》，这也是自2009年起，山西省政府连续15年以“一号文件”安排部署安全生产工作。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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